1La pharmacoéconomie est une branche de la recherche évaluative* qui cherche à identifier, mesurer et évaluer les traitements pharmacologiques. Elle a pour objectif de fournir des informations pertinentes aux décideurs du secteur de la santé à qui elle s’adresse [12]. Elle n’est qu’un outil d’aide à la décision et n’a pas la prétention de remplacer la réflexion, le jugement et le sens commun. Les études pharmacoéconomiques sont un des éléments nécessaires mais non suffisants à la prise de décision éclairée, au même titre que la justice, l’équité, l’accessibilité, etc.

2La conduite d’évaluations économiques à différents moments de la vie d’un médicament présente plusieurs intérêts pour l’industrie pharmaceutique. La vie d’un médicament se décompose en plusieurs étapes [17], dont les quatre phases classiquement connues. Nous les citerons par ordre chronologique en expliquant pour chacune d’elles le rôle que peut y jouer une évaluation économique. La figure 2 illustre les étapes successives de la vie du médicament et des études pharmacoéconomiques qui peuvent leur correspondre.

3La première étape est l’élaboration du projet de recherche. Il s’agit de déterminer les caractéristiques du médicament à développer en fonction des besoins de la population puis d’initier la phase de recherche et développement. Le but de l’évaluation pharmacoéconomique correspondant à cette étape est d’estimer si le produit sera a priori rentable ou non. Les coûts de recherche et développement étant très élevés, il est utile de savoir le plus tôt possible si le médicament éventuel présente un profil intéressant. Les informations obtenues sont une synthèse de données épidémiologiques (traitement standard et ses effets à partir d’études sur l’incidence de complications, de mortalité, d’effets indésirables, etc.), de données portant sur l’effet du traitement et de données économiques. Dans la majorité des cas, si le produit ne satisfait pas les trois critères de base : effet désiré atteint, coût de développement et coût de production acceptables, il sera abandonné ou du moins ne sera pas développé en priorité. Cependant, il existe une certaine catégorie de médicaments dits « à usage compassionnel » qui, bien que peu ou pas rentables, sont maintenus en vente.

4La seconde étape est la période d’expérimentation chez l’animal puis chez l’homme. L’enjeu de l’évaluation pharmacoéconomique à ce niveau est la détermination, au sein de la compagnie, d’un prix de vente à l’aide d’un modèle décisionnel qui compare l’effet et le coût du médicament avec ceux des concurrents. L’objectif peut être d’estimer le montant maximum que l’acheteur est prêt à payer compte tenu de ses préférences et de ses possibilités financières.

5La troisième étape est la phase I de la vie du médicament. Elle consiste à établir le profil de toxicité du médicament chez l’homme. C’est au moment de cette phase que des études de type coût de la maladie* peuvent être menées afin de décider de l’avenir du médicament à l’étude ou pour recueillir dès que possible les données qui s’avéreront utiles aux évaluations économiques ultérieures.

6La quatrième étape correspond à la mise en place des essais cliniques. Ce sont les phases II et III de la vie du médicament. Lors de la phase II, le médicament est administré à un petit nombre de personnes atteintes de la maladie à traiter. Ces patients ne doivent présenter aucune complication et ne souffrir que de la maladie en cause afin de démontrer clairement l’efficacité potentielle du médicament. Malgré ces précautions, il est parfois nécessaire, pour démontrer l’efficacité du médicament mais aussi pour en définir la posologie optimale, de recourir à une comparaison du médicament avec un placebo si l’éthique ne s’y oppose pas, ou sinon avec d’autres traitements reconnus comme référence. Lors de la phase III, le médicament est administré à un plus grand nombre de patients, selon les posologies établies en phase II afin de confirmer les hypothèses soulevées précédemment et d’identifier les patients susceptibles de présenter des réactions adverses moins fréquentes. La sélection des patients est moins stricte que lors de la phase II avec notamment l’ajout volontaire de personnes souffrant d’autres maladies que celle pour laquelle elles sont traitées dans l’essai. Ces deux phases, dont la seconde est une sorte de généralisation de la première, constituent le moment idéal pour mener, conjointement aux essais cliniques, des évaluations pharmacoéconomiques. Ces études permettront de fournir aux autorités responsables tant de l’introduction de nouveaux médicaments dans les formulaires de remboursement provinciaux, que dans ceux des hôpitaux ou de compagnies privées, les données dont elles peuvent avoir besoin. Santé Canada ne demande actuellement que des résultats relatifs à la sécurité et à l’efficacité du médicament pour décider de l’autorisation mais désire que ces résultats soient issus d’essais randomisés contrôlés comparant le traitement en cause à un placebo. Les compagnies pharmaceutiques joignent cependant de plus en plus à leurs dossiers des données de type coût-efficacité pour tenter d’accélérer le processus d’autorisation et favoriser une réponse positive en montrant que leur produit est en mesure de générer des économies pour la société. Les évaluations pharmacoéconomiques réalisables à ce stade de la vie du médicament sont des études de type coût-efficacité, coût-bénéfice ou coût-utilité et des études de coûts en cas de toxicité ou d’échec du traitement. Il s’agit de dresser un profil le plus complet possible du médicament. Les données recueillies et les résultats qui en découlent, lorsqu’ils sont favorables, sont autant d’arguments positifs pour la compagnie pharmaceutique. Outre les décisions de mise sur le marché ou d’introduction dans les formulaires de remboursement, les évaluations menées lors des phases II et III servent de guides pour déterminer le prix d’un médicament.

Figure 2 Les étapes de la vie d'un médicament et les études pharmacoéconomiques

7La cinquième étape est la phase IV de la vie du médicament ou phase dite « de post-marketing ». Des études pharmacoéconomiques prospectives ou rétrospectives durant cette phase sont utiles au marketing pour quatre raisons : (1) se différencier de la concurrence, (2) défendre le remboursement et le statut prioritaire du médicament, (3) atteindre l’omnipraticien (intervenant décisif dans la diffusion du médicament auprès de la population) et (4) mettre à jour les résultats portant sur l’efficacité avec des données obtenues dans des conditions réelles. Ce dernier point est particulièrement important car ce n’est que lorsque le médicament est disponible sur le marché que les données de la « vraie vie » peuvent être recueillies.

8Enfin, la sixième et dernière étape, qui n’est pas systématique, est le passage à un statut de vente libre*. Ce passage n’est bien sûr envisageable que pour certains médicaments et requiert une approbation des autorités compétentes. Le dossier de soumission doit faire état d’essais cliniques nouveaux, le médicament changeant souvent à cette occasion d’indications thérapeutiques et parfois de posologie. Là encore, sans que cela soit exigé, de plus en plus d’études pharmacoéconomiques sont lancées par les compagnies pharmaceutiques pour étayer les dossiers de demande d’inscription.