Place des statistiques dans l’évaluation clinique
p. 135-137
Texte intégral
1Les statistiques (du latin statisticus, relatif à l’État) ont été développées par les dirigeants politiques de l’Antiquité comme outil d’aide à la décision et à la gestion. Le premier objectif était de dénombrer la population, d’évaluer ses richesses et ses capacités de production pour lever des impôts et prévoir les équipements et approvisionnements adéquats. On fait remonter aux empereurs chinois et aux pharaons égyptiens du IIIe millénaire avant notre ère les premiers inventaires et recensements (Scherrer, 1984). Jusqu’au XVIIe siècle, les statistiques étaient essentiellement descriptives. L’introduction des mathématiques pour exploiter les résultats, notamment pour faciliter les comparaisons et améliorer les prévisions, a ouvert des perspectives nouvelles et élargi le champ d’utilisation des statistiques. Celles-ci ont commencé à être employées dans des disciplines très variées, y compris la médecine, dès la fin du XVIIIe siècle, pour évaluer l’efficacité de certaines interventions. Pour autant, à cette époque, les statistiques n’étaient jamais directement utilisées par les médecins mais exclusivement par les mathématiciens ou les administrateurs qui exploitaient les observations des praticiens.
2Les statistiques se sont développées en tant que science autonome à la fin du XIXe siècle, ce qui a permis d’affiner les techniques de comparaison. Les assureurs et les promoteurs en ont été les premiers bénéficiaires. Puis, à la suite de l’agronomie, de nombreuses disciplines se sont appropriées les statistiques. La médecine y a accédé dans le courant du XXe siècle, plus précisément après la Seconde Guerre mondiale (Marks, 1999 b).
3La synthèse entre les statistiques et l’épidémiologie s’est effectuée très récemment, lorsqu’on a conféré aux statistiques un rôle d’outil méthodologique dans le cadre conceptuel de l’approche probabiliste (encadré 25).
4Après l’expérimentation animale, le développement d’un médicament nécessite le passage chez l’homme pour confirmer l’innocuité, mesurer la tolérance, vérifier l’efficacité et préciser les conditions d’utilisation.
5Cette étape est indispensable parce que les résultats obtenus chez l’animal ne sont jamais transposables chez l’homme ; de plus chez ce dernier, la variabilité individuelle, que l’on maîtrise plus facilement chez l’animal en utilisant des souches consanguines, limite la portée des conclusions et peut même entraîner leur remise en cause.
6Les statistiques sont indispensables pour parvenir à une décision fiable et raisonnable. Au plan méthodologique, l’essai clinique est défini comme une étude expérimentale utilisant des techniques comparatives davantage qu’explicatives.
Encadré 25. Apport des statistiques aux essais cliniques
Le rôle du hasard dans l’issue d’un essai clinique a été envisagé dès le XIXe siècle. Cette notion recouvrait alors l’ensemble des facteurs inconnus influençant l’évolution naturelle de la maladie et le mode d’action du médicament. Les statistiques, d’abord outil supplétif, servaient à mieux appréhender les différents aspects d’une expérimentation dont le jugement appartenait à l’investigateur, qui espérait ainsi circonscrire l’effet du hasard.
Fisher, entre les deux guerres mondiales, a suggéré d’utiliser le hasard comme allié et non comme ennemi puisque l’on ne pouvait de toutes façons ni l’identifier complètement, ni l’éviter totalement. Il formalisa, dans les années 1940, le tirage au sort ou randomisation comme fondement du processus expérimental. La randomisation est une procédure qui consiste à affecter à chaque unité expérimentale, indépendamment l’une de l’autre et dans des conditions identiques, la même part de hasard sans tenir compte des facteurs connus ou inconnus, prévisibles ou non, susceptibles d’influer sur le cours de l’essai, à l’exception du facteur étudié qui reste le seul à subir les modifications voulues par l’investigateur. Le raisonnement est inversé : ce n’est plus une différence que l’on cherche à prouver ou mesurer, mais l’acceptation d’une erreur commise pendant l’étude, sans même chercher à l’identifier. Les conditions expérimentales garantissent que toute erreur, quelle qu’elle soit, est équitablement répartie entre toutes les unités expérimentales. Il n’est donc plus utile de l’identifier, ni de la quantifier.
7La variabilité biologique est la conséquence de la complexité de chaque être vivant et de l’extraordinaire combinaison d’influences génétiques et environnementales qui assurent son développement. Elle se traduit par une diversité d’états, de caractères et de situations entraînant une vaste hétérogénéité de réponses au sein d’une même population ; celles-ci correspondent à la somme des réponses individuelles, toutes intrinsèquement différentes. Cette hétérogénéité est observée, parfois expliquée, mais impossible à modifier ou empêcher. Elle nécessite donc d’être prise en compte.
8La variabilité biologique peut être décrite par une série de mesures. Il convient alors de distinguer l’imprécision des mesures qui dépend, en biologie, de l’instrument ou de la méthode utilisés pour effectuer la mesure et les conditions d’estimation des paramètres qui définissent cette mesure, essentiellement liées au nombre de mesures, donc à la taille de l’échantillon à partir duquel elle est effectuée. Ce dernier aspect est crucial, car si l’on conçoit que l’augmentation de la taille de l’échantillon permet une plus grande précision de l’estimation, celle-ci croît beaucoup plus lentement que la taille de l’échantillon ce qui rend inutile, voire insupportable, l’accroissement du nombre de sujets dont le bénéfice apparaît de moins en moins perceptible.
9L’outil statistique va permettre de décrire cette diversité. Il définit et précise, par ailleurs, la validité des tests utilisés (encadré 26). Enfin, il facilite le choix de la taille de l’échantillon et des critères pour une décision correcte.
10L’essai clinique vise à définir, à partir d’un échantillon représentatif d’une population définie, les qualités (tolérance et efficacité) d’un médicament destiné à cette population. Les impératifs éthiques ou légaux et le principe de précaution (encadré 7, p. 57) exigent une sécurité maximale dans la prise de décision, ce qui implique un certain nombre de contraintes méthodologiques.
Encadré 26. Validité d’un essai clinique

11Le choix d’un test et le calcul statistique sont souvent complexes et le résultat difficile à exploiter. Les éléments décrits ci-dessous visent à fournir quelques pistes et à inciter l’investigateur à utiliser des ouvrages spécialisés ou des adresses internet proposant des calculs en ligne ou des logiciels gratuits, dont il trouvera la référence en bibliographie. Toutefois, en Afrique, les essais cliniques cherchent généralement à mettre en évidence des différences beaucoup plus tranchées que ceux des pays industrialisés. Dans les pays en développement, le remplacement d’un médicament éprouvé, surtout bon marché, ne se justifie que si le bénéfice est important, en termes d’efficacité, de tolérance ou de coût. L’utilisation de tests simples, classiques et robustes est donc vivement recommandée, ce qui permet de s’affranchir de certaines précautions d’emploi, mais pas de la rigueur méthodologique.
Le texte seul est utilisable sous licence Licence OpenEdition Books. Les autres éléments (illustrations, fichiers annexes importés) sont « Tous droits réservés », sauf mention contraire.
Tiques et maladies à tiques
Biologie, écologie évolutive, épidémiologie
Karen D. McCoy et Nathalie Boulanger (dir.)
2015
Initiation à la génétique des populations naturelles
Applications aux parasites et à leurs vecteurs
Thierry De Meeûs
2012
Audit des décès maternels dans les établissements de santé
Guide de mise en oeuvre
Alexandre Dumont, Mamadou Traoré et Jean-Richard Dortonne (dir.)
2014
Les anophèles
Biologie, transmission du Plasmodium et lutte antivectorielle
Pierre Carnevale et Vincent Robert (dir.)
2009
Les champignons ectomycorhiziens des arbres forestiers en Afrique de l’Ouest
Méthodes d’étude, diversité, écologie, utilisation en foresterie et comestibilité
Amadou Bâ, Robin Duponnois, Moussa Diabaté et al.
2011
Lutte contre la maladie du sommeil et soins de santé primaire
Claude Laveissière, André Garcia et Bocar Sané
2003
