Lexique

1L’astérisque (*) renvoie au terme correspondant.

2Adhésion

3accord du sujet au protocole expérimental qui lui est proposé (cf. observance*).

4Aléatoire

5dû au hasard.

6Algorithme

7enchaînement des décisions qui conduisent à la résolution d’un problème.

8Allocation

9attribution des sujets à différents groupes expérimentaux en vue de favoriser leur comparaison (cf. randomisation*).

10AMM

11autorisation de mise sur le marché ; autorisation officielle de commercialisation d’un médicament* obtenue après l’enregistrement* d’un produit et l’examen du dossier d’expertise.

12Appariement

13liaison effectuée entre deux unités statistiques pour optimiser les tests statistiques (deux mesures biologiques chez un même sujet avant et après traitement sont appariées pour améliorer la comparaison entre elles).

14Assiduité

15strict respect des rendez-vous prévus au protocole de l’essai clinique.

16Assurance de qualité

17dispositions prises pour garantir la qualité des produits* et de l’ensemble des opérations effectuées lors d’une intervention*.

18Attrition

19réduction progressive de l’effectif d’une cohorte au cours d’une étude longitudinale.

20Autopsie verbale

21enquête standardisée sur les circonstances d’un décès auprès des proches du défunt pour déterminer a posteriori les causes de sa mort.

22Biais

23erreur systématique introduite dans une étude au niveau de la conception de l’étude, de la rédaction du protocole, du recrutement des sujets, de la représentativité de l’échantillon, des procédures de mesures ou de l’interprétation des données.

24Block-buster

25marchandise réalisant un chiffre d’affaires particulièrement élevé. Dans l’industrie pharmaceutique, ce terme s’applique à la vingtaine de médicaments* qui représentent 5 % du chiffre d’affaires mondial de ce secteur.

26Brevet

27titre reconnaissant la propriété d’une découverte et accordant un monopole d’exploitation. Peuvent être brevetés, dans des conditions particulières et distinctes, le nom, le principe actif* ou le procédé de fabrication du médicament*. La protection conférée par le brevet est actuellement de vingt ans à partir de la date du dépôt.

28Chimioprophylaxie

29action qui consiste à administrer un médicament* pour protéger contre un agent pathogène et réduire les complications que ce dernier pourrait entraîner.

30Consentement informé

31accord formalisé donné en toute connaissance de cause par un sujet* en vue de participer à une étude clinique.

32Contrôle

33ce terme pâtit d’un anglicisme qui induit une forte ambiguïté. Dans le cas d’une maladie, contrôle signifie lutte ; dans celui d’un essai clinique*, contrôle peut aussi bien désigner la maîtrise ou la neutralisation d’un facteur que l’on cherche à étudier (comme dans l’expression « essai contrôlé », directement traduite de l’anglais) que la vérification (contrôle de qualité*) ou la référence (cf. groupe contrôle pour groupe témoin*).

34Contrôle de qualité

35vérification, récurrente ou permanente, effectuée pour répondre aux impératifs de l’assurance de qualité*.

36Corrélation

37association entre deux variables* quantitatives (voir régression*). Elle mesure généralement une dépendance entre deux variables*.

38Cross-over

39inversion de traitement entre deux sujets ou deux groupes de sujets pour en comparer les effets. Il consiste à administrer successivement les traitements A et B au sujet 1, et, simultanément, les traitements B et A au sujet 2.

40Dérive

41erreur systématique, constante ou régulièrement croissante, évoluant toujours dans le même sens.

42Développement

43ensemble des opérations qui permettent à une substance d’intérêt pharmacologique de devenir un médicament*.

44Distribution

45modalité de répartition des valeurs d’une variable* au sein d’une population* ou d’un échantillon*. Elle caractérise la probabilité* d’observer certains événements et peut se résumer par quelques paramètres : moyenne, variance, écart-type, médiane, quantiles...

46Échantillon

47ensemble de sujets représentatifs d’une population* dont on cherche à définir les caractéristiques. Les informations recueillies sur l’échantillon permettent en principe d’estimer les caractéristiques de la population dont il est issu.

48Effet indésirable

49phénomène néfaste indépendant de la maladie traitée survenant après une intervention* à qui elle est imputée*.

50Efficacité

51effet attendu – ou prévisible – d’une intervention*. Elle est évaluée grâce à un processus expérimental tel que l’essai clinique* (cf. encadré 51, p. 197).

52Efficience

53anglicisme, synonyme de rendement*.

54Enregistrement

55procédure administrative de soumission des résultats de l’étude expérimentale d’un produit pharmacologique pour obtenir une AMM*, ce qui permet au produit* de devenir un médicament*.

56Essai clinique

57expérimentation thérapeutique effectuée chez l’homme dans des conditions strictement définies.

58Événement grave

59phénomène néfaste intense répondant à une définition légale précise (cf. encadré 64, p. 232).

60Événement inattendu

61phénomène survenant après une intervention* et qui n’est pas répertorié dans le protocole, le descriptif du produit* ou la notice du médicament* (cf. encadré 64, p. 232).

62Événement indésirable

63phénomène néfaste survenant à la suite d’une intervention*, lié ou non à celle-ci, mais dont on cherche l’imputation* (cf. encadré 64, p. 232).

64Excipient

65substance considérée comme dépourvue d’action pharmacologique qui, mélangée au principe actif*, optimisera sa présentation* et son mode d’administration.

66Expérience

67au singulier, résultat intuitif et cognitif du vécu et de l’observation. Au pluriel (expériences), ensemble des opérations ou épreuves qui constitue l’expérimentation*.

68Expérimentation

69démarche méthodique et standardisée* qui permet de décrire, mesurer ou expliquer un phénomène.

70Facteur de confusion

71variable associée à la fois à la variable d’intérêt* et à une autre variable* créant une association de causalité indéterminée entre elles, en raison de circonstances non maîtrisées et parfois non prévisibles.

72Fenêtre thérapeutique

73suspension temporaire d’un traitement pour éviter les effets d’une rémanence ou d’un cumul pharmacologiques.

74Forme pharmaceutique

75synonyme de présentation*.

76Formulation

77anglicisme, synonyme de présentation*.

78Générique

79médicament* dont le principe actif* est tombé dans le domaine public. N’étant plus soumis à un monopole d’exploitation, il peut donc être fabriqué et commercialisé par n’importe quel autre laboratoire que celui qui l’a découvert, ce qui permet d’en réduire, significativement en théorie, le prix.

80Génériqueur

81laboratoire spécialisé dans la fabrication de génériques*.

82Handicap

83désavantage congénital ou acquis qui limite ou empêche certains actes de la vie courante et entraîne une incapacité* ou une invalidité*.

84Imputer

85attribuer la responsabilité d’un événement indésirable* (qui devient effet indésirable*) selon une procédure définie (cf. encadré 65, p. 233).

86Incapacité

87état physique, mental ou légal qui restreint, temporairement ou définitivement, les actes de la vie civile et qui peut nécessiter une assistance. Ce terme est souvent employé pour désigner une incapacité consécutive à un accident du travail.

88Incidence

89nombre ou fréquence d’apparition d’un phénomène ou d’un état observé pendant une période définie ; elle mesure un flux (cf. prévalence*).

90Inclusion

91entrée d’un sujet dans un essai clinique* après une sélection et un examen médical qui confirme son adéquation aux critères de participation.

92Indication

93circonstance pour laquelle l’emploi d’un médicament* est recommandé ou conseillé.

94Intervention

95mesure prise pour modifier, voire interrompre, un phénomène. Le traitement est une intervention médicale destinée à traiter une maladie ou un symptôme.

96Invalidité

97état physique ou mental qui empêche de façon définitive d’avoir une vie active sans assistance.

98Marketing

99actions coordonnées destinées à favoriser la commercialisation d’une marchandise quelconque.

100Médicament

101substance pharmacologique qui, au terme de son développement*, est parvenue au stade d’enregistrement* et a obtenu l’AMM*. Bien que s’apparentant de fait à une marchandise, il ne répond pas aux lois courantes du marché.

102Mode d’emploi

103règles d’utilisation d’un médicament* tenant compte des indications* et des précautions* d’emploi.

104Observance

105respect du protocole expérimental par le sujet qui y participe.

106Orphelin

107qualificatif donné à un médicament* ou à une maladie ne suscitant pas un intérêt économique suffisant et bénéficiant à ce titre de dispositions fiscales et administratives particulières en raison de la faible rentabilité prévisible. Cela concerne une pathologie rare ou affectant une population non solvable.

108Packaging

109emballage des marchandises. Dans le cas des médicaments*, cette opération parfois coûteuse est surtout guidée par des considérations de marketing* mais peut avoir une influence non négligeable sur l’effet placebo*.

110Paradigme

111schéma ou hypothèse accepté par un large consensus et qui constitue un fondement idéologique.

112Performance

113qualité d’un test combinant la sensibilité* et la spécificité*.

114Pharmacopée

115recueil des directives permettant la fabrication des médicaments*.

116Pharmacovigilance

117selon l’OMS, « toute activité tendant à obtenir des indications systématiques sur les liens de causalité probables entre médicaments* et réactions adverses dans une population ». À l’heure actuelle (Bouvenot et Vray, 1994), on préfère à cette définition « branche de la pharmacologie consacrée à l’étude et à la prévention des événements indésirables* des médicaments* » (cf. encadrés 1, p. 26 et 49, p. 189).

118Placebo

119substance d’aspect identique à un produit* en expérimentation* mais totalement dépourvue d’activité, ce qui permet de mesurer, théoriquement dans l’absolu, l’efficacité* de ce dernier (cf. encadré 8, p. 78-79).

120Population

121ensemble de sujets, virtuel ou trop important pour se prêter directement à l’observation, à partir duquel on extrait un échantillon* permettant d’estimer ses caractéristiques.

122Posologie

123doses recommandées d’un médicament* en fonction de l’indication*.

124Précaution

125mesure prise pour prévenir certains risques* (cf. encadré 7, p. 57).

126Présentation

127formes de commercialisation d’un médicament* tenant compte de la concentration de principe actif*, d’excipient* et du mode d’administration.

128Prévalence

129nombre ou fréquence d’un événement ou d’un état observé à un instant donné ; elle mesure un stock (cf. incidence*).

130Prévention

131mesures, généralement collectives, prises pour éviter la survenue d’un événement fâcheux (encadré 7, p. 57). La prévention primaire concerne l’éducation et l’information pour la santé pour réduire l’incidence*. La prévention secondaire consiste à dépister et à traiter précocement la maladie afin de faire baisser la prévalence*. La prévention tertiaire vise à diminuer le risque* ou l’incidence* de celle-ci.

132Principe actif

133substance pharmacologiquement active qui constitue la base du médicament*.

134Probabilité

135rapport entre le nombre d’événements répondant à un critère donné et l’ensemble des cas possibles, en supposant que ces derniers ont tous la même chance de survenir.

136Procédure

137succession formalisée d’actes préalablement définis.

138Produit

139nom donné à une substance pharmacologiquement active au cours du développement* avant son enregistrement*, donc avant qu’elle n’ait accédé au statut de médicament*.

140Prophylaxie

141mesures, le plus souvent individuelles, prises pour limiter ou atténuer le développement ou l’évolution d’une maladie chez un sujet ou un groupe de sujets éventuellement soumis à un risque que l’on ne peut empêcher. La synonymie avec prévention* est fréquente mais abusive (encadré 7, p. 57).

142Puissance

143capacité d’un test à détecter une différence réelle, même faible.

144QALY

145acronyme pour quality adjusted life year. Ce mode de calcul de l’espérance de vie intègre à la fois le nombre et la qualité des années restant à vivre à la suite d’une intervention*.

146Randomisation

147anglicisme traduisant la répartition, ou allocation*, aléatoire* des sujets dans différents groupes d’étude en vue d’une comparaison expérimentale.

148Régression vers la moyenne

149tendance des réponses à une intervention* qui convergent vers une normalisation sans rapport avec un effet pharmacologique direct (cf. encadré 8, p. 78-79).

150Régression

151liaison entre deux variables* dont la nature ou la distribution n’est pas aléatoire* (voir corrélation*).

152Rendement

153évaluation des résultats prenant en compte le rapport entre l’efficacité* et les moyens mis en œuvre, notamment les coûts directs et indirects (cf. encadré 51, p. 197).

154Répétabilité

155constance d’une mesure chez un même observateur (cf. reproductibilité*).

156Reproductibilité

157obtention de résultats identiques chez des observateurs différents (cf. répétabilité*).

158Risque

159expression de la probabilité* d’observer un événement, le plus souvent conforme à ce que l’on attend d’une expérimentation*. Dans un test, il est préalablement déterminé par l’expérimentateur.

160Robustesse

161qualité d’un test relatif à ses conditions d’application ; plus un test est robuste, plus il s’affranchit des contraintes d’utilisation par rapport, notamment, à l’effectif et la distribution.

162Sécurité

163confiance accordée à une intervention* par rapport à la probabilité d’observer des événements indésirables*.

164Sensibilité

165aptitude d’un test à détecter sans erreur un événement défini, même rare. La sensibilité croît en proportion inverse de la spécificité*.

166Seuil de signification

167valeur limite donnée par une table donnant la probabilité* que le résultat observé puisse être attribué ou non au hasard. Il est déterminé par le risque* choisi par l’expérimentateur avant le début de l’essai en fonction de l’hypothèse qu’il formule.

168Spécialité

169dénomination commerciale d’un médicament*. Ce terme l’oppose au générique* dans la mesure où la spécialité relève d’une distribution commerciale exclusive.

170Spécificité

171aptitude d’un test à distinguer sans erreur deux événements différents. La spécificité varie en fonction de la similitude entre les deux événements. La spécificité croît en proportion inverse de la sensibilité*.

172Stabilité

173absence de variation spontanée d’une variable* chez un même sujet, indépendamment des erreurs de mesures.

174Standardiser

175action qui consiste à appliquer des règles définies au préalable dans le but de simplifier l’analyse ou d’effectuer une comparaison reproductible.

176Stratification

177répartition des sujets en groupes distincts en fonction de critères définis au préalable afin de faciliter leur comparaison et d’éviter les facteurs de confusion*.

178Sujet

179personne participant à un essai clinique* après son inclusion*.

180Témoin

181sujet* ne recevant pas le produit* à expérimenter et permettant une comparaison pour en déterminer les propriétés. À distinguer du témoin « testimonial » qui atteste de la conformité d’une démarche, par exemple lors du recueil du consentement informé* chez un sujet illettré ou d’autonomie réduite.

182Test statistique

183épreuve mathématique permettant de vérifier une hypothèse, en fonction d’un risque* d’erreur déterminé au préalable par l’investigateur, après analyse des résultats d’une expérimentation*.

184Tolérance

185propriété d’un organisme acceptant l’administration d’une dose connue d’un produit* sans présenter d’événement indésirable* notable.

186Utilité

187mesure du bénéfice apporté par une intervention* menée dans des conditions usuelles (cf. encadré 51, p. 197).

188Vaccination

189action de prévention* qui consiste à administrer un antigène pour induire une réaction de défense de l’individu contre tout organisme porteur de cet antigène. Pour certaines maladies (parasitoses ou sida notamment), la vaccination s’apparente davantage à une prophylaxie* parce qu’elle a pour but de réduire les conséquences de l’infection et non de l’empêcher.

190Validité externe

191capacité à autoriser la généralisation des résultats obtenus (cf. encadré 26, p. 137).

192Validité interne

193ensemble des propriétés confirmant que l’observation effectuée décrit correctement le phénomène étudié (cf. encadré 26, p. 137).

194Variable

195propriété ou caractère pouvant prendre plusieurs valeurs caractérisant un sujet* au sein d’une population* ou d’un échantillon* (cf. encadré 27, p. 139-140).

196Variables dépendantes

197variables* possédant une liaison ou une association entre elles se traduisant par des variations proportionnelles entre elles.

198Variable d’intérêt

199variable* qui fait l’objet de l’observation principale au cours d’un essai clinique*.

200Variables indépendantes

201variables* dont les valeurs sont sans influence réciproque.