Chapitre 10
Expérimentations aléatoires et éthique
Les économistes doivent-ils se soucier de l’équipoise ?
p. 335-348
Résumé
L’équipoise est définie par Freedman (1987) comme un « état de réelle incertitude de la part du chercheur clinicien concernant les mérites thérapeutiques relatifs de chaque branche de l’alternative ». Ce principe naît de l’injonction éthique selon laquelle, en cas de supériorité de l’une des branches, on lèse les patients qui recevraient l’autre traitement. En économie du développement, les expérimentations contrôlées randomisées RCT ignorent souvent l’exigence d’équipoise et tendent à désavantager le groupe-contrôle. Ce chapitre examine comment le principe d’équipoise est formalisé dans la littérature médicale et présente les arguments relatifs à son éventuelle prise en compte par les économistes. Il souligne que deux circonstances rendent l’équipoise particulièrement nécessaire : d’une part, lorsque l’expérimentation n’est pas effectuée en double, voire simple, aveugle et, d’autre part, lorsque le groupe contrôle comporte des personnes particulièrement vulnérables. Au-delà, ce chapitre plaide pour la mise en place d’un large débat sur l’éthique des RCT en sciences économiques et sociales.
Remerciements
Les auteurs remercient Cécile Abramowicz, Britta Augsburg, Marie Brière, Andres Garchitorena, Marek Hudon, Marc Labie, Jonathan Morduch, Tim Ogden, Martin Ravallion, les participants à l’atelier de l’AFD Randomized Control Trials in the Field of Development: The Gold Standard Revisited (Paris, mars 2019) et les trois éditeurs du livre, Florent Bédécarrats, Isabelle Guérin et François Roubaud, pour leurs précieux commentaires et les discussions passionnantes.
Texte intégral
Introduction
1Lors d’évaluations par assignation aléatoire (Randomized Controlled Trials – RCT), est-il admissible de proposer, pour des raisons financières, des options inégalement porteuses au groupe traité et au groupe contrôle ? Tandis que les médecins répondent négativement à cette question, certains économistes semblent tentés de dire « oui ». Même si l’équipoise constitue une composante majeure des RCT médicales, il est frappant de constater que de nombreux économistes n’en ont jamais entendu parler. Ce chapitre entend combler cette lacune en examinant comment la littérature scientifique médicale formalise le principe d’équipoise et, de là, déterminer comment ce principe pourrait être adapté aux RCT dans le domaine de l’économie.
2L’équipoise est définie par Freedman (1987 : 141) comme un « état de réelle incertitude de la part du chercheur clinicien concernant les mérites thérapeutiques relatifs de chaque branche de l’alternative ». L’auteur considère ce principe comme « un prérequis éthique indispensable à toute recherche clinique ». L’équipoise exige qu’avant le début de l’expérimentation, il y ait, pour chacun des traitements étudiés, un degré d’ignorance identique des avantages et inconvénients. Cette exigence naît de l’injonction éthique selon laquelle, en cas de supériorité de l’un des traitements, on lèse les patients qui recevraient l’autre option. Et, puisque les expériences médicales sont réalisées en double aveugle, le non-respect de l’équipoise peut nuire à tous les sujets de l’étude. En ce sens, l’exigence d’équipoise renforce la déclaration d’Helsinki de 1964 de l’Association médicale mondiale1, qui stipule notamment que les groupes contrôle doivent recevoir le meilleur traitement disponible. Cette exigence est absolue, elle doit être appliquée quelles que soient les conditions spécifiques de l’étude, y compris sa localisation géographique.
3Pourtant, l’équipoise reste un sujet controversé, car sa mise en œuvre pratique soulève des questions essentielles concernant, en particulier, le délicat équilibre à trouver entre les opinions et préférences des cliniciens, des chercheurs et du patient traité (Lilford et Jackson, 1995). De toute évidence, l’appréciation des mérites thérapeutiques peut varier en fonction de la sensibilité des parties prenantes, et ainsi conduire à des dilemmes éthiques (Schafer, 1982), tels que l’épineuse mise en balance des devoirs du médecin envers son patient et des progrès de la science (Botros, 1990). Miller et Joffe (2011) contestent toutefois que les enjeux soient limités à la relation médecin-patient. Les auteurs placent le débat dans le contexte plus large de la politique de santé. Ils mettent en parallèle l’intérêt des patients et la nécessité de connaissances pour l’approbation de médicaments. Ce faisant, ils lient l’équipoise à l’arbitrage, majeur en santé publique, qui oppose la liberté individuelle à la justice sociale (Kass, 2001 ; Childress et al., 2002). À cet égard au moins, le lien est évident entre l’éthique des RCT dans les domaines de la médecine et de l’économie.
4Alors que la littérature médicale débat âprement de la pertinence des diverses spécifications du principe d’équipoise, la recherche économique reste muette sur le sujet. Bien entendu, les RCT en économie sont examinées par des comités d’éthique. Mais ces comités sont généralement locaux. Il n’y a toujours pas d’exigences éthiques à grande échelle, et encore moins de références à l’équipoise. Notre objectif est de briser l’apparente indifférence des économistes envers une question éthique, pourtant essentielle pour l’expérimentation médicale. Dans la lignée de Baele (2013) et Petticrew et al. (2013), qui préconisent le développement d’une « équipoise sociale », ce chapitre entend lancer un débat sur l’équipoise au sein de la communauté des économistes qui utilisent les RCT.
Qu’est-ce que l’équipoise ?
5La mobilisation d’êtres humains comme sujets d’expériences crée des problèmes éthiques délicats. La pratique consistant à tester les traitements médicaux à l’aide d’expériences contrôlées remonte à la nuit des temps, mais le principe d’équipoise est nettement plus récent. Il a été conceptualisé au xxe siècle avec l’émergence de la randomisation avec groupes contrôle et attribution à l’aveugle du traitement ou du placebo (Di Tillio et al., 2017).
6Les codes modernes d’éthique médicale sont généralement guidés par les principes du serment d’Hippocrate énonçant les devoirs du médecin envers son patient (Orr et al., 1997 ; Miles, 2005), comme l’obligation de dispenser le meilleur traitement possible. Ainsi, si le médecin a de bonnes raisons2 de croire que le traitement A est meilleur que le traitement B, alors il ne peut prescrire B au lieu de A à aucun de ses patients (Shaw et Chalmers, 1970). De même, il doit s’abstenir de participer à toute étude scientifique qui le conduirait à administrer le traitement B plutôt que le traitement A. Cette restriction majeure, imposée par l’éthique médicale, peut entraver le développement d’études médicales à grande échelle comparant les traitements A et B. C’est pour aborder ce problème que Freedman (1987) introduisit le concept d’« équipoise clinique », qui impose de disposer de preuves statistiques suffisantes pour pouvoir conclure que le traitement A ne domine pas le traitement B3. L’idée sous-jacente est de placer l’évaluation des mérites thérapeutiques respectifs des deux traitements sous la responsabilité d’un groupe d’experts médicaux, plutôt que sous celle d’un seul individu (Freedman, 1987).
7Sans compromettre les fondements des RCT, l’équipoise clinique a permis d’assouplir les contraintes pratiques qui avaient parfois dicté l’arrêt prématuré d’études dont les premiers résultats avaient indiqué qu’un traitement était meilleur que l’autre, du moins à court terme. L’idée de Freedman était de laisser suffisamment de temps à la communauté scientifique pour consolider les résultats de vastes études. Freedman défend que l’équipoise clinique permet aussi de réduire le problème de la faible participation aux études, due à la réticence des médecins à enrôler leurs patients dans des études qui les gênent (Taylor et al., 1984).
8Dans l’ensemble, le principe opérationnel de l’équipoise clinique s’est révélé fructueux pour le développement d’études médicales à grande échelle, en contribuant tant à la conception qu’à la faisabilité des RCT. Ce faisant, l’équipoise permet de concilier les droits des participants aux études et la quête du progrès scientifique (London, 2017).
9Les premières étapes de la mise en œuvre du principe d’équipoise en recherche médicale aident les économistes à saisir les défis et enjeux des RCT. Ainsi, la communauté des chercheurs et cliniciens en cardiologie fut la première à lancer des RCT médicales à grande échelle et à visées thérapeutiques. L’une de ces études pionnières, la Beta-Blocker Heart Attack Trial (BHAT, 1982) concerne les bêta-bloquants, qui sont des médicaments mis au point dans les années 1960 et dont la découverte a été couronnée en 1988 d’un prix Nobel de médecine décerné à Sir James Black. Ces médicaments étaient initialement prévus pour traiter l’hypertension. L’étude BHAT a randomisé des sujets ayant survécu à un récent infarctus du myocarde en leur administrant soit du propranolol, le premier bêta-bloquant largement disponible sur le marché, soit un placebo (Yusuf et al., 1985). Les résultats ont montré une forte réduction (7,2 % contre 9,8 %) de la mortalité totale à moyen terme (le suivi moyen était de 24 mois). À ce jour, trente-six ans après la publication de cette étude fondamentale, les bêta-bloquants constituent toujours un élément primordial de la prévention secondaire après un infarctus du myocarde. Les bêta-bloquants sont également les médicaments les plus actifs contre l’angine de poitrine – une affection chronique douloureuse causée par des artères cardiaques partiellement obstruées qui, une fois totalement bouchées, entraînent généralement un infarctus – et ils réduisent considérablement la mortalité due à l’insuffisance cardiaque (McMurray, 2010).
10Avant la mise sur pied de l’étude BHAT, il y avait une réelle équipoise au sein de la communauté médicale clinique et scientifique sur la protection potentielle offerte par le bêta-blocage après un infarctus du myocarde (Nies et al., 1973 ; Shand, 1975). Même si les expériences animales avaient montré une amélioration de la survie et si les patients souffrant d’angine de poitrine supportaient bien le médicament, on redoutait que la baisse de la pression artérielle associée aux bêta-bloquants soit néfaste (Theroux et al., 1974).
11Le degré d’incertitude relatif à la supériorité d’un traitement peut cependant varier au cours d’une RCT pour plusieurs motifs, dont les résultats partiels de l’étude elle-même et la publication de nouveaux résultats par d’autres équipes. Les structures chargées de la supervision des études (Data and Safety Monitoring Boards – DSMB) ont la responsabilité de déterminer si l’équipoise a été suffisamment perturbée pour justifier l’arrêt de l’étude (Dickert et Emanuel, 2015 : 31). C’est une décision difficile, car, d’une part, un arrêt prématuré peut nuire à la validité globale de l’étude et, d’autre part, la poursuite de l’étude avec une équipoise compromise peut nuire à ses sujets. Par exemple, des rumeurs ont accusé l’étude ISIS-2 (1988) d’avoir ignoré les résultats intermédiaires, publiés en 1987, d’une équipe italienne concurrente, le Gruppo Italiano per lo Studio della Streptochinasi nell’Infarto Miocardico (GISSI). L’étude ISIS-2 portait sur 17 187 patients admis dans une unité coronaire avec un diagnostic d’infarctus aigu du myocarde. Les patients ISIS-2 ont été randomisés et se sont vu administrer soit de la streptokinase, un médicament qui dissout les caillots et dont on espérait qu’il améliore le pronostic en réduisant la taille de l’infarctus, soit un placebo. Au cours de l’étude ISIS-2, des résultats partiels du GISSI favorisant fortement la streptokinase ont commencé à poindre, suggérant qu’ISIS-2 lésait ses patients sous placebo, c’est-à-dire le groupe contrôle, par rapport à ceux sous traitement. Cet épisode s’est déroulé entre 1985 et 1988, une période durant laquelle le concept d’équipoise était encore peu connu dans le milieu de la recherche médicale. Finalement, l’étude ISIS-2 s’est poursuivie comme prévu et ses résultats ont confirmé les avantages substantiels de la streptokinase en termes de mortalité. Aujourd’hui, trente ans après ses débuts, l’équipoise fait partie intégrante des normes éthiques de base pour les RCT médicales.
Équipoise versus double aveugle
12Même si la communauté médicale unanime place l’équipoise parmi ses normes éthiques, la mise en œuvre de ce principe soulève plusieurs questions pratiques. Le problème le plus basique, et peut-être le plus délicat, est de déterminer comment on peut prouver qu’une étude donnée satisfait l’équipoise clinique. Plusieurs méthodes peuvent être utilisées comme, par exemple, se référer à des études antérieures ou mettre en exergue les divergences de vues au sein de la communauté clinique concernant les traitements existants. Certaines circonstances peuvent toutefois compromettre la mise en œuvre de l’équipoise clinique. Cette section s’intéresse à deux préoccupations majeures, qui peuvent sembler familières aux chercheurs en sciences sociales : l’absence d’aveugle expérimental et la décision d’enrôler un patient souffrant d’une pathologie préexistante.
13Le double aveugle est devenu la norme dans les RCT médicales. En revanche, il n’est guère pratiqué dans les RCT économiques pour d’hypothétiques raisons techniques. Cette section montre que, comme en économie, la mise en œuvre d’expériences en aveugle n’est pas toujours faisable dans certaines branches de la médecine, comme la chirurgie4. Mais, suivant en cela la littérature médicale, nous soutenons que, même sans aveugle, le principe d’équipoise peut être appliqué. Par exemple, l’étude GISSI (1987) était une RCT sans aveugle « dont le protocole spécifiait trois analyses intermédiaires, avec 3 000, 6 000 et 9 000 patients recrutés. Les résultats de ces analyses n’ont été présentés qu’au comité d’éthique ; une différence de mortalité supérieure à trois écarts-types ou une incidence anormalement élevée de réactions indésirables à la streptokinase aurait conduit le comité à ordonner l’arrêt anticipé de l’étude » (GISSI, 1987 : 398). Cette règle d’arrêt montre que l’absence d’aveugle expérimental fait de l’équipoise une exigence encore plus impérative.
14De nos jours, les RCT médicales sont généralement conduites en aveugle. Dans une étude en simple aveugle, le patient ne sait pas quel traitement lui est administré. Le double aveugle signifie que le sujet et le clinicien de terrain (qui traite les patients, les surveille et transmet les résultats au comité directeur de l’étude) ignorent tous deux qui reçoit quel traitement (Days et Altman, 2000), le but étant de limiter les biais. Pour le clinicien, le fait de savoir quel traitement est appliqué peut inconsciemment altérer son interprétation des résultats. Quant au patient, son expérience subjective peut être influencée non seulement par sa connaissance du médicament administré, mais aussi par son ressenti des attentes du médecin. Les patients ont souvent tendance à penser que le médicament expérimental est plus efficace que le médicament de référence ou le placebo – même si, avec l’équipoise, ils se trompent – et donc à déclarer moins de symptômes lorsqu’ils pensent bénéficier de l’option perçue comme meilleure. Podsakoff et al. (2003) résument les sources potentielles de biais couramment observés dans la recherche comportementale. Ainsi, le biais de la désirabilité sociale procède du désir des sujets d’une étude de réagir selon l’acceptabilité sociale perçue plutôt que selon leurs sentiments. Les mêmes biais s’appliquent, dans une certaine mesure, aux cliniciens. On notera que le simple aveugle peut favoriser – souvent de manière inconsciente – les biais d’autocomplaisance des chercheurs (Camfield et al., 2014), d’où l’avantage du double aveugle. Cet argument s’applique tout particulièrement aux études dont les résultats sont intangibles ou subjectifs, qui sont monnaie courante en sciences sociales. Plus généralement, plus le résultat final est précis, moins l’aveugle est nécessaire. Pour donner un exemple extrême, il est difficile de mal interpréter la mort d’un patient. Mais dans tous les cas, lorsqu’il est faisable, le double aveugle est à présent la norme dans les RCT médicales.
15Si la plupart des RCT médicales portent sur des médicaments, certaines évaluent des interventions sur le mode de vie ou des procédures chirurgicales. Pour ces études, trouver un placebo compatible avec l’utilisation du double aveugle, voire du simple aveugle, est loin d’être facile. Les études basées sur la chirurgie soulèvent la question délicate de pratiquer ou pas une opération fictive. Si les patients du groupe contrôle ne sont pas opérés, ils sauront immédiatement qu’ils ne sont pas traités et l’effet placebo est perdu. Une solution alternative consiste à amener tous les patients en salle d’opération, de sorte que les patients non opérés qui entrent en salle de réveil sont encore à moitié anesthésiés et ont une nouvelle cicatrice. Le second scénario renforce indéniablement la validité de l’étude, puisque la seule différence entre le groupe contrôle et le groupe traité est le traitement chirurgical réalisé. Néanmoins, cette méthode porte un préjudice bien réel aux sujets non traités en les soumettant à des risques chirurgicaux (bien que non thérapeutiques) et en les anesthésiant inutilement. Ce dilemme traduit l’arbitrage entre l’intérêt individuel et le bien général – l’équipoise versus le simple aveugle. En sciences sociales, où l’aveugle expérimental est difficile, voire impossible, à mettre en pratique, la balance devrait, paradoxalement, pencher du côté de l’équipoise.
16Au-delà de l’argument purement éthique, l’existence de l’effet dit « Hawthorne » montre que l’absence d’aveugle expérimental renforce la nécessité de faire appel au principe d’équipoise. Cet effet, défini par les sociologues Roethlisberger et Dickson (1939), fait référence à la situation observée dans les usines Hawthorne de la Western Electrical Company à Chicago entre 1924 et 1927. En testant l’impact de l’intensité de l’éclairage artificiel de l’usine sur la productivité des travailleurs, les chercheurs ont obtenu un effet positif tant suite à une augmentation que suite à une réduction d’intensité. L’impact psychologique du changement des conditions de travail est donc apparu plus important que la nature même du changement, puisque l’impact ne peut affecter que le groupe traité où les personnes observent le changement de leurs conditions de travail, par opposition au groupe contrôle où rien ne change. Par conséquent, ne pas offrir de placebo aux individus du groupe contrôle peut non seulement leur porter préjudice, mais aussi nuire à la fiabilité de l’étude en introduisant des faux positifs dus à l’effet Hawthorne. Un nombre croissant d’économistes rend conscience de cette problématique et soumet dès lors le groupe contrôle à quelque changement.
17L’inclusion éventuelle, dans une étude, d’un patient atteint d’une affection préexistante amplifie la tension morale qui oppose le devoir du médecin envers son patient à l’objectif de progrès scientifique. Selon Weijer et al., (2000 : 756), la solution retenue dépendra du côté de l’Atlantique où l’on se situe. « Au Royaume-Uni, le principe de l’incertitude individuelle est largement admis. Cependant, en Amérique du Nord, l’équipoise clinique – reflétant l’incertitude collective – constitue la base éthique dominante. » Le principe dit d’incertitude individuelle fonctionne comme une équipoise qui tient compte de l’état de santé préexistant du patient. En vertu de ce principe, ce sont les intérêts individuels de chaque patient que le médecin examinera avant d’envisager sa participation à l’étude. Ce principe peut compliquer le recrutement de participants, ce qui risque alors de compromettre l’équipoise clinique de l’étude.
18En revanche, la Commission consultative nationale de bioéthique des États-Unis (National Bioethics Advisory Commission – NBAC) impose aux comités institutionnels d’éthique (CIE) « de déterminer si la relation entre les risques et avantages potentiels est raisonnable. Pour ce faire, les CIE doivent déterminer si les procédures répondent aux critères d’équipoise scientifique […] en plus d’être justifiées par l’accroissement des connaissances pour la société. Les chercheurs et les CIE doivent comprendre que le terme d’équipoise scientifique s’applique à tout type de recherche impliquant des interventions ou des procédures qui offrent la perspective d’un bénéfice direct pour les participants […] » (NBAC, 2001 : 77). Les sujets dont l’affection préexistante possède un traitement reconnu tireront profit d’études qui opposent le traitement reconnu davantage comme un placebo, d’une part, au traitement reconnu comme le médicament expérimental, d’autre part.
Les économistes doivent-ils se soucier de l’équipoise ?
19Alors que les économistes organisent volontiers des RCT où les membres du groupe contrôle ne reçoivent rien, les médecins considèrent qu’un placebo – qui est déjà mieux que rien – ne constitue pas une option éthiquement admissible lorsque l’état le plus récent de la science offre un meilleur traitement. Ce principe d’équipoise s’applique même si le meilleur traitement est onéreux et que les sujets testés ne pourraient pas se le payer.
20Comment se fait-il que la question éthique relative à l’application de l’équipoise soit restée si marginale chez les économistes qui organisent des RCT ? Au vu de l’émergence relativement récente de ces RCT, il se pourrait que la recherche économique n’en soit encore qu’au stade pré-Freedman. Cette hypothèse n’est cependant guère crédible, puisque les économistes se sont abondamment inspirés des expériences médicales pour concevoir les leurs. Les chercheurs des communautés tant médicales qu’économiques connaissent donc vraisemblablement les controverses relatives aux études médicales non éthiques (Halpern et al., 2002), y compris celles organisées dans les pays en développement (Gulhati, 2004 ; Jintarkanon et al., 2005 ; Milford et al., 2006)5. Et pourtant, les économistes et les chercheurs en sciences sociales ont tendance à ignorer l’exigence d’équipoise en désavantageant généralement le groupe contrôle.
21Voici, à titre d’exemple, le récent débat ayant opposé la professeure Megan Stevenson, de l’université George Mason, qui étudie l’impact des cautions pénales à l’aide de RCT, au Massachusetts Bail Fund (MBF), un fonds qui verse jusqu’à 500 dollars de caution en faveur de personnes à faible revenu. L’extrait suivant de leur conversation sur Twitter incarne l’essence même de la controverse sur l’équipoise6. On observe en effet que chacune des parties y développe les arguments clés du débat.
« Les RCT attribuent de manière aléatoire un “nouveau traitement” (dans ce cas-ci, l’aide d’un fonds de cautionnement) à un groupe donné, tandis qu’un autre groupe reçoit le “traitement standard” (dans ce cas-ci, aucune aide pour la caution, ce qui entraîne l’incarcération préventive). Vous êtes déjà horrifiés ? NOUS CONNAISSONS L’IMPACT DE LA CAUTION PÉNALE. La recherche EXISTE : les gens ont de meilleures chances et de meilleures perspectives dans la vie lorsqu’ils peuvent défendre leur cause en étant libres. Nous croyons les gens quand ils nous disent la différence que cela fait pour eux de voir leur caution payée. C’est une FAUTE de désigner au hasard ceux qui reçoivent un traitement qui leur sauvera la vie tout en en envoyant d’autres en prison. Quand on connaît les disparités raciales profondes et flagrantes de nos tribunaux et nos prisons, faire ce type de “recherche” relève du RACISME » (MBF, 8 mars 2019).
« Tant que vous n’aurez pas servi chaque client (pour le fonds de cautionnement, cela impliquerait d’avoir la capacité de payer la caution de chaque personne qui en a besoin), certains, “aléatoirement” choisis, ne recevront pas ce service. Une RCT ne fait que rendre ce processus aléatoire plus explicite. Par exemple, supposons qu’on ne dispose de ressources que pour doter les tribunaux en personnel cinq jours par semaine. Randomisez les jours où il y a du personnel. Ou bien dites que vous n’avez pas le temps de rencontrer tous les accusés quand le personnel est présent. Commencez par rencontrer les accusés ayant des numéros de dossier impairs puis, si vous avez le temps, passez aux numéros pairs. Ces deux méthodes sont des RCT qui peuvent produire des données très précieuses ! Car vous avez beau penser que vous savez que votre programme est extrêmement efficace, vous n’en avez en fait aucune idée. Accédez-vous aux clients qui ont le plus besoin de vous ? Ceux qui seraient en souffrance si vous ne leur apportiez pas votre aide ? » (Pr. Stevenson, 14 mars 2019).
22Reformulé en termes d’équipoise, l’argument de MBF stipule que l’attribution aléatoire d’une caution au groupe traité et sa non-attribution au groupe contrôle violent le principe d’équipoise parce que le groupe contrôle est désavantagé. La Pr. Stevenson réfute cet argument au motif que les connaissances de terrain ne suffisent pas à évaluer avec certitude la supériorité du traitement (« vous avez beau penser que vous savez […] vous n’en avez en fait aucune idée »). Elle accorde à la recherche d’une validation scientifique rigoureuse une supériorité par rapport à la crainte que l’équipoise ne soit pas respectée7. Ce faisant, elle utilise le raisonnement typique des économistes du développement, à savoir que la vie réelle est déjà injuste/incertaine pour les sujets des RCT (« Tant que vous n’aurez pas servi chaque client »). L’idée ainsi mise en exergue est que la RCT est importante pour la science et pour les générations futures.
23Il est aussi possible que les économistes considèrent leurs propres études expérimentales comme bénignes, en ce sens que les organisateurs n’ont pas à se soucier des conséquences potentiellement négatives pour les membres du groupe contrôle qui ne reçoivent pas les bénéfices du traitement testé. Par exemple, on jugera que le fait de ne pas octroyer à un agriculteur le prêt dont il pourrait avoir besoin ne constitue pas un préjudice important. En termes économiques, une situation où 50 % des agriculteurs reçoivent le prêt et 50 % ne le reçoivent pas, améliore la situation au sens de Pareto8 par rapport au statu quo, où aucun prêt n’est octroyé.
24Cependant, les gens vivent dans des communautés où s’appliquent des normes sociales et les changements apportés à la vie de certains individus peuvent avoir des conséquences notables pour l’ensemble de la société9. Une illustration de ce phénomène disruptif est donnée par l’intervention de prévention du syndrome d’immunodéficience acquise (SIDA), qui implique de tester tous les participants au virus de l’immunodéficience humaine (VIH). Dans ce cas, et dans bien d’autres, l’étude expérimentale peut avoir des effets majeurs, particulièrement observables lorsque les normes sociales sont perturbées (Morvant-Roux et al., 2014). Des effets de contrecoup sont typiquement observés dans le contexte d’interventions visant à favoriser l’émancipation des femmes dans les sociétés patriarcales (Schuler et al., 2018). Comme le théorise Rabin (1993), l’équité économique peut avoir des conséquences sur le bien-être social. Les gens peuvent trouver acceptable de ne rien recevoir dès lors que le même sort est réservé à tous, mais s’y opposer lorsque certains, désignés au hasard, sont récompensés d’une façon perçue comme injuste. De plus, si le traitement testé n’est censé introduire qu’une petite différence par rapport à ceux qui ne reçoivent rien, alors peut-être que ce traitement ne mérite pas d’être étudié avec un plan expérimental aussi lourd (et cher) qu’une RCT. Le recours aux RCT suppose en effet que les enjeux soient suffisamment importants pour justifier du déploiement d’un plan expérimental sophistiqué et coûteux. En clair, ignorer, au moins partiellement, l’équipoise implique que l’étude concernée s’apparente soit à un gaspillage d’argent, soit à une source de « malaise moral » (Baele, 1913 : 4).
25Contrairement aux médecins, les économistes du développement n’ont pas l’habitude de voir l’éthique interférer avec leurs méthodes de recherche. En général, l’éthique ne figure pas au rang des préoccupations des randomistas, et elle constitue encore moins un but dans les plans expérimentaux (Barrett et Carter, 2010). Leurs objectifs résident ailleurs, souvent dans d’ambitieuses politiques publiques pour « résoudre la pauvreté » (Karlan et Appel, 2011) et dans la mise à l’épreuve de théories économiques. Banerjee et Duflo (2009 : 156) considèrent les expériences comme « un puissant outil pour tester les théories ». Ces deux types de préoccupations divergent de celles des chercheurs en médecine.
26Les recommandations de politique économique sont sans doute plus proches de l’intérêt du médecin pour la situation de son patient. Il y a toutefois une nuance notable, puisque la politique économique est pensée comme un traitement général pour un grand ensemble d’individus, dont certaines ne cherchent même pas à se faire traiter. Le problème de la participation au traitement fréquemment rencontré par les randomistas se pose lorsque les participants visés ne sont pas intéressés par le traitement. La réaction type de l’investigateur consiste alors à susciter la participation à l’étude par quelque sorte d’encouragement (White, 2013), qui peut d’ailleurs avoir des conséquences délétères sur les résultats de l’étude. En revanche, les RCT médicales font appel à des investigateurs locaux, de terrain, pour évaluer l’état de santé des patients qui seront recrutés dans l’étude. Cette procédure empêche les chercheurs d’inclure des participants non malades, tant dans le groupe traité que dans le groupe contrôle. Pour les économistes, procéder de la même manière, sans causer de préjudice, reviendrait à identifier ex ante les besoins de tous les participants et donc à construire deux options d’attrait égal (incluant éventuellement une certaine forme de rémunération) et à les proposer aléatoirement au groupe traité et au groupe contrôle. D’où l’équipoise.
27Le contraste entre les objectifs de la politique économique et ceux de la théorie rappelle ce que Weijer et al. (2000) présentent comme une controverse entre le Royaume-Uni et les États-Unis ou, plus largement, comme l’arbitrage entre la science et le patient. Or, en économie expérimentale, il n’y a pas de consensus sur une option intermédiaire qui offrirait au groupe contrôle l’équivalent du « traitement standard plus placebo », afin de ne pas nuire aux personnes qui ne reçoivent pas le traitement expérimental. En fait, la plupart des RCT économiques vont dans la direction opposée en testant des traitements dont on attend des résultats généralement positifs. Ceci explique que les chercheurs et praticiens de la microfinance ont été fort déçus par les résultats des RCT montrant des impacts fort modestes (Duvendack et al., 2011). Si ces expériences avaient été soumises au principe de l’équipoise, la déception aurait été moindre au vu des résultats mitigés des RCT. Mais, paradoxalement, la modestie des impacts obtenus par ces RCT pourrait être présentée comme la confirmation a posteriori d’une certaine forme d’équipoise. Cependant, ce domaine de recherche pose le problème récurrent suivant : les impacts économiques examinés varient d’une publication à l’autre. Il en résulte qu’on teste des éléments disparates relatifs au bien-être des sujets. Par exemple, l’étude d’Attanasio et al. (2015) repose sur un large éventail de mesures d’impact comme les accroissements de l’entrepreneuriat, de la scolarisation, de la consommation et des taux de remboursement des prêts. Cette hétérogénéité des mesures d’impact rend la mise en œuvre de l’équipoise particulièrement complexe dans les sciences sociales10.
28Le peu de place accordée à l’éthique dans les RCT économiques rappelle l’absence de réactions observée autrefois à la suite d’expérimentations médicales non éthiques pratiquées sur des populations défavorisées. Dans l’étude Tuskegee (1932-1972), organisée par le service public américain de la santé, le groupe étudié était composé d’hommes afro-américains pauvres atteints d’une syphilis non soignée (Caplan, 2001). La justification avancée par les expérimentateurs pour ne donner aucun traitement à ces patients était que ces hommes pauvres n’auraient de toute façon pas eu les moyens de se payer le traitement (Angell, 1997). Cet argument peut sembler familier à ceux qui ont interrogé des randomistas sur l’injustice envers les membres de leurs groupes contrôle. Il faut noter que l’étude Tuskegee a été interrompue à la suite d’une intervention des médias – le Washington Star et le New York Times – qui a embarrassé l’administration Nixon (Angell, 1997).
29Lurie et Wolfe (1997) soulignent les différences entre les conceptions des RCT médicales mises en place aux États-Unis et dans les pays en développement11 pour tester de nouveaux médicaments destinés à sauver la vie des nouveau-nés de femmes infectées par le sida. Deux expériences organisées aux États-Unis, où les groupes étudiés avaient accès à des médicaments antirétroviraux, sont ainsi opposées aux études réalisées dans des pays en développement, où la plupart des patientes n’avaient pas accès à ces médicaments, probablement pour des raisons financières. Lurie et Wolfe (1997) rapportent également l’anecdote d’un chercheur de Harvard qui a demandé aux National Institutes of Health (NIH) américains de financer une étude éthiquement bien conçue – avec un groupe contrôle traité activement – en Thaïlande et dont la réponse des NIH invitait ses auteurs à réduire les coûts en réalisant plutôt une étude contre placebo. Ce n’est qu’après que le directeur du comité des sujets humains de Harvard a signalé qu’en l’occurrence l’usage du seul placebo était contraire à l’éthique, que les NIH ont finalement admis l’argument. Au-delà de l’anecdote, Petryna (2009) observe que la part des RCT médicales organisées dans les pays émergents12 a augmenté, passant de 10 % en 1991 à 40 % en 2005. L’auteure s’interroge sur le caractère abusif de la délocalisation des essais cliniques, dont les sociétés pharmaceutiques peuvent se servir pour inciter les médecins des pays émergents à prescrire des médicaments coûteux, et ainsi nuire à la fourniture de traitements abordables. De toute évidence, la toute grande majorité des économistes expérimentaux n’ont pas de telles motivations lucratives. Pourtant, les RCT sont coûteuses à mettre en œuvre et privent ainsi de fonds d’autres études, souvent moins onéreuses. De plus, des expériences médicales passées dans les pays en développement ont mis en évidence le risque réputationnel associé aux études réalisées sur les populations pauvres. Ces populations sont faciles à exploiter parce qu’elles ignorent généralement leurs droits à une information complète sur le plan expérimental et, ensuite, à formuler soit un consentement éclairé, soit un refus.
30Une autre différence notable entre les études médicales et les études économiques réside dans l’intensité – par opposition à la nature – de l’impact recherché, puisque les perturbations économiques qui viennent altérer les structures et traditions existantes sont jugées mineures par rapport aux essais de médicaments. En outre, la plupart des RCT réalisées par les économistes dans les pays en développement visent, d’une manière ou d’une autre, à aider ces pays. On ne peut donc pas soupçonner ces études de poursuivre un but commercial ou de se servir des pays en développement comme laboratoire pour tester des traitements destinés aux économies développées. Mais comme les RCT sans équipoise attribuent des situations supposées favorables à des personnes choisies au hasard, on peut leur opposer un argument souvent avancé en médecine lorsque les traitements sont rationnés : ne conviendrait-il pas que le traitement soit offert à ceux qui en ont le plus besoin ? Dans cette optique, Baele (2013 : 19) affirme que « la randomisation viole également le principe moral prioritaire consistant à assurer un certain niveau de bien-être à la sous-population la plus défavorisée avant de penser soit à maximiser en termes absolus la richesse de la population (version conséquentialiste), soit à garantir la liberté individuelle (version libérale). » Par conséquent, même bénins, les traitements économiques ne justifient pas que l’on néglige l’exigence éthique d’équipoise envers le groupe contrôle.
31Si la profession économique adopte l’exigence d’équipoise, sa mise en œuvre imposera de fortes contraintes qui devraient conduire à ce que le groupe traité et celui de contrôle reçoivent des traitements a priori qualitativement similaires, avec validation par avis d’experts. Cependant, la préférence des bailleurs de fonds pour un impact prometteur peut exercer une pression opposée à celle de l’équipoise (Ravallion, chap 1, ce volume). Dans l’ensemble, même si la mise en œuvre pratique de cette procédure peut se révéler fastidieuse, elle permettra au moins d’exclure les comportements ouvertement contraires à l’éthique.
32En outre, les exemples médicaux décrits dans cette section démontrent que, même dans les sciences médicales, où la déclaration d’Helsinki et l’exigence d’équipoise sont supposées faire fonction de boussoles morales, le relativisme éthique a la vie dure. Les chercheurs qui effectuent des RCT dans des pays en développement ont tendance à avancer un argument financier pour abaisser les normes de soins, au motif que la plupart des gens et/ou leurs gouvernements ne peuvent pas se payer les meilleurs traitements. Rejetant cet argument, l’article éditorial d’Angell (1997 : 848) a annoncé que le prestigieux New England Journal of Medicine avait décidé de ne plus publier d’articles basés sur « recherches non éthiques, et ce quelle que soit leur valeur scientifique ». Les revues économiques suivront-elles la même voie ? Pour le moment, rien ne le laisse présager.
Conclusion
33Le temps est venu de demander aux économistes du développement adeptes des RCT et autres randomistas de peser les conséquences éthiques de leurs actes à l’aune des objectifs ultimes des études menées. Comme ce fut le cas au sein de la communauté médicale des années 1980, de plus en plus de chercheurs remettent en question le paradigme des RCT vues comme l’« étalon-or » de la recherche (Cartwright, 2007 ; Deaton, 2010a ; Bédécarrats et al., 2019b). Mais, alors même que les RCT peuvent avoir une incidence significative sur des vies humaines, les critiques fondées sur l’éthique figurent, jusqu’à présent, parmi les moins virulentes. Cette situation est probablement liée aux bonnes intentions sous-jacentes, comme celle visant à aider les pauvres dans la prévention du paludisme (Cohen et Dupas, 2010) et dans l’installation sanitaire (Duflo et al., 2015b). En même temps, comme l’ont dit Baldassarri et Abascal (2017 : 62), les « expérimentateurs de terrain “jouent à Dieu”, en intervenant dans la vie des gens de manière conséquente. » Souvent, une connaissance préalable du terrain permet de prévoir les résultats négatifs avec un certain degré de confiance. Dans de tels cas, l’absence d’équipoise combinée aux risques spécifiques auxquels sont exposées les personnes défavorisées résulte soit de l’indifférence, soit d’une expérience de terrain insuffisante chez les expérimentateurs. D’un point de vue éthique, cette situation est même pire que celle des études attribuant au hasard des traitements présumés favorables. Mais toutes les deux peuvent laisser des traces indélébiles, non seulement au niveau individuel, mais aussi sur les relations interpersonnelles au sein des communautés.
34À l’inverse, les arguments dénonçant l’iniquité de plans expérimentaux négligent les bénéfices de long terme apportés par les connaissances nouvelles que les RCT peuvent générer. Même dans la sphère médicale, certains auteurs critiquent la notion d’équipoise ou proposent de la modifier (Fries et Krishnan, 2004 ; Ubel et Silbergleit, 2011). Ils déplorent que l’on ne tienne pas suffisamment compte des avantages futurs, qui sont, de fait, ignorés en regard de l’obligation thérapeutique des médecins envers leurs patients. Veatch (2007 : 182) affirme que « ce n’est pas quelque équipoise qui est moralement fondamentale ; c’est le fait que les sujets potentiels consentent à être randomisés sans être indûment contraints, manipulés ou exploités ». Miller et Brody (2007 : 153) estiment pour leur part « que les principes éthiques régissant la thérapie médicale sont différents de ceux régissant la recherche clinique ». Les auteurs soulignent l’importance des rendements attendus de l’étude, y voyant là une raison légitime de s’écarter de l’exigence d’équipoise. Cette logique revient à accepter de sacrifier le bien-être de certains individus (généralement ceux du groupe contrôle) pour le bien supérieur de la société et des générations futures. Elle est toutefois atténuée par le double aveugle, qui rend le sacrifice aléatoire, plutôt que certain, et le disperse ainsi sur tous les participants à l’étude. Les RCT économiques n’ont généralement pas recours au double aveugle, de sorte qu’elles peuvent difficilement invoquer cette excuse commode. En tout état de cause, les études scientifiques traitant injustement ou infligeant des sacrifices à des individus, tout spécialement s’ils sont déjà défavorisés, seront toujours éthiquement contestables. Et, comme les études moralement discutables sont préférentiellement menées dans des pays à faible protection juridique, l’imposition de l’équipoise, sous une forme ou une autre, à l’expérimentation économique devrait dépasser la rhétorique.
Notes de bas de page
1 Carlson et al. (2004) présentent les révisions ultérieures de cette déclaration. Voir également les Directives éthiques internationales de 1982 du Council for International Organizations of Medical Sciences pour la recherche biomédicale impliquant des sujets humains (CIOMS, 2002).
2 L’avis du médecin se fonde sur son expérience et son analyse personnelle de la situation. La composante subjective complique inévitablement la formalisation du principe d’équipoise.
3 Les économistes du développement pourraient arguer que certaines populations pauvres n’ont accès ni au traitement A, ni au traitement B, de sorte que même B améliorerait leur situation. La section « Les économistes doivent-ils se soucier de l’équipoise ? » pondère cet argument souvent utilisé pour justifier l’attribution de traitements moins favorables à certains groupes de contrôle. Nous soutenons que comparer les conditions de vie sous une RCT à celles de la vie normale conduit à ignorer le rôle des investigateurs, qui peuvent influencer notablement les comportements et le ressenti des participants. Sur ce point, les RCT en sciences sociales doivent, comme les RCT médicales, bannir toute relativisation des exigences éthiques en fonction des populations étudiées.
4 Young et al. (2004) suggèrent d’apprécier la faisabilité d’une RCT avec équipoise en chirurgie en organisant des sondages parmi les chirurgiens du domaine. Ces sondages viseraient à évaluer la possibilité d’opposer deux traitements chirurgicaux.
5 Par exemple, le Conseil indien pour la recherche médicale manifesta son inquiétude relative au respect des règles éthiques par les études expérimentales (Chatterjee, 2008). Mudur (2005 : 1044) cite le Pr. Falguni Sen, de la Fordham University à New York, disant qu’« Étant donné la vulnérabilité des patients pauvres et peu éduqués, l’Inde a encore un long chemin à parcourir pour assurer une protection adéquate des sujets humains ».
6 Nous remercions Tim Ogden pour nous avoir signalé cette conversation sur Twitter.
7 Dans leur chapitre, Garchitorena et al. (2018) mentionnent que « de nombreuses RCT sont effectuées dans le but de confirmer les résultats d’études observationnelles ».
8 C’est-à-dire dans le sens où il n’est pas possible d’améliorer la situation d’une personne sans dégrader celle d’un autre au moins.
9 Afin de limiter la portée de ce problème, la randomisation est parfois appliquée de façon groupée (par cluster), au niveau d’une communauté. Les RCT groupées peuvent néanmoins aussi être sujettes à la préoccupation de l’équipoise. Par exemple, dans certaines RCT qui explorent les effets de la distribution de filets de protection de lits imprégnés d’insecticide, un seul groupe reçoit ces filets gratuitement (Müller et al., 2008 ; Tarozzi et al., 2014).
10 Le problème des mesures d’impact multiples dépasse le cadre de la microfinance. Ainsi, une étude récente de Schilbach (2019) sur l’impact des dispositifs d’engagement sur la consommation d’alcool des conducteurs de pousse-pousse en Inde utilise des mesures d’impact telles que la consommation d’alcool, la sobriété en journée, la productivité, les gains et l’épargne. Quoi qu’il en soit, l’attribution aléatoire d’incitations à la sobriété pose question sur le plan éthique.
11 Côte d’Ivoire, Ouganda, Tanzanie, Afrique du Sud, Malawi, Éthiopie, Burkina Faso, Zimbabwe, Kenya et République dominicaine.
12 L’auteur mentionne des exemples relatifs à l’Europe de l’Est et au Brésil.
Auteurs
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Michel Abramowicz
Cardiologue à l’hôpital Érasme, l’hôpital universitaire de l’université libre de Bruxelles (ULB), en Belgique, dont il a supervisé le séminaire pluridisciplinaire pendant quatre ans. Il a publié des articles et des lettres dans des revues scientifiques telles que l’American Journal of Cardiology, l’American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine, l’American Journal of Epidemiology, l’European Heart Journal et le New England Journal of Medicine. Lorsqu’il était chef de l’unité de soins coronariens, il a participé activement, en tant qu’enquêteur de terrain, à la deuxième étude internationale sur la survie à l’infarctus (ISIS-2), l’une des premières méga-RCT en cardiologie.
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Ariane Szafarz
Professeure de finance à l’ULB, à la Solvary Brussels Schools of Economics and Managment (SBS-EM), et co-directrice du Centre européen de recherche en microfinance (CERMi). Elle est titulaire d’un doctorat en mathématiques et d’un doctorat en philosophie des sciences. Elle travaille actuellement sur la microfinance, la banque sociale, leurs dérives de mission et la discrimination sexuelle. Elle a publié plusieurs livres et articles, notamment dans les revues Academy of Management Review, European Economic Review, Journal of Banking and Finance, Journal of Business Ethics, Journal of Development Studies, Journal of International Money and Finance, Review of Finance, World Development. Deux des articles qu’elle a co-écrits ont reçu le prix Warren Samuels (en 2016 et 2019) décerné par l’Association for Social Economics lors des réunions de l’Allied Social Science Association (ASSA).
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