1Une première version de ce chapitre a été publiée sous la forme d’un article : « Quand la puissance publique fait surgir et équipe une mobilisation protestataire. L’invention des “maladies rares” aux États-Unis et en Europe », Revue française de science politique, vol. 61, n^o 2, avril 2011, p. 183-200, © Presses de Sciences po.

2Cette approche diffère en effet de celle adoptée dans les quelques études consacrées à cette question et dont le point de départ est l’idée que le problème que doit résoudre la puissance publique est celui de la non-rentabilité des médicaments déjà existants et destinés à des maladies rares. Voir par exemple Carolyn H. Asbury et Paul D. Stolley, « Orphan drugs : creating a policy », Annals of Internal Medicine, vol. 95, n^o 2, 1981, p. 221-224 ; Carolyn H. Asbury, « The Orphan Drug Act. The first 7 years », Journal of the American Medical Association, vol. 265, n^o 7, 1991, p. 893-897 ; M. E. Haffner, « Orphan products : origins, progress, and prospects », Annual Review of Pharmacology and Toxicology, vol. 31, 1991, p. 603-620.

3La notion d’instrument désigne ici un peu plus qu’un outil. Le processus de résolution du problème des médicaments orphelins montre en effet à quel point la solution retenue est ancrée dans une conception particulière de la puissance publique et de ses rapports avec les autres acteurs. Par instrument, il faut donc comprendre ici un « dispositif à la fois technique et social qui organise des rapports sociaux spécifiques entre la puissance publique et ses destinataires en fonction des représentations et des significations dont il est porteur », Pierre Lascoumes et Patrick Le Galès (eds.), Gouverner par les instruments, Paris, Presses de Sciences po, 2004, p. 13.

4Cette expression est parfois employée en référence au vocabulaire développé par les théoriciens de la mobilisation des ressources. Voir ainsi Érik Neveu, Sociologie des mouvements sociaux, Paris, La Découverte, 1996, p. 56. Elle n’est pas employée ici en référence à ce courant, mais simplement pour sa pertinence.

5Cette enquête se fonde sur un corpus de publications médicales relatives à la notion de médicament orphelin, d’actes de conférences organisées sur cette question, de rapports, et des quelques études publiées sur ce sujet. Des entretiens le complètent pour la période la plus récente. Ce corpus permet de saisir le cheminement de cette notion et des différents problèmes qu’elle a désignés de manière relativement précise dans le temps, et en lien avec les perceptions que les acteurs impliqués avaient du problème.

6Carolyn H. Asbury, Orphan Drugs : Medical versus Market Value, Lexington, Lexington Books, 1985.

7M. Van Woert, « Current activities and future goals of orphan disease agencies », Progress in Clinical and Biological Research, vol. 197, 1985, p. 3.

8Carolyn H. Asbury, 1985.

9John M. Walshe, « Drugs for rare diseases », British Medical Journal, vol. 3, n^o 5985, 1975, p. 701 ; « Editorial : drugs for rare diseases », The Lancet, vol. 2, n^o 7990, 1976, p. 835-836 ; « Editorial : drugs for rare diseases : whose responsibility ? », The Lancet, vol. 1, n^o 7855, 1974, p. 440 ; W. H. Lyle, « More on “orphan” drugs », New England Journal of Medicine, vol. 292, n^o 15, 1975, p. 813-814.

10Carolyn H. Asbury, 1985.

11W. H. Lyle, « More on “orphan” drugs… », op. cit., p. 813-814.

12Carolyn H. Asbury, 1985.

13Les actes de ces conférences organisées à l’occasion de la préparation de l’ODA puis de sa mise en application, la première à Ann Arbor, dans le Michigan en 1982, la seconde à New York en 1984, donnent à voir, sur un mode presque photographique, les positions des acteurs impliqués : « Orphan drugs and orphan diseases : clinical realities and public policy. Proceedings of a conference, Ann Arbor, Michigan, September 27-29, 1982 », Progress in Clinical and Biological Research, vol. 127, 1983 et « Cooperative approaches to research and development of orphan drugs. Proceedings of a conference, New York, April 9-10, 1984 », Progress in Clinical and Biological Research, vol. 197, 1985.

14Abbey Meyers, « Orphan drugs and orphan diseases : the consumer’s viewpoint », in « Orphan drugs and orphan diseases : clinical realities and public policy… », op. cit., p. 147-157, ici p. 151.

15Ibid., p. 183.

16R. Horansky, « The role of voluntary disease organizations in research and development of orphan drugs », Progress in Clinical and Biological Research, vol. 197, 1985, p. 179-181.

17Orphan Drug Act, Public law 97-414 du 4 janvier 1983.

18Dans le droit commun, la protection par le brevet d’un médicament ou de toute autre invention dure vingt ans à compter de la date d’enregistrement de l’invention à l’office des brevets. Dans le cas du médicament, une durée longue et aléatoire, de douze ans en moyenne, s’écoule entre le dépôt de brevet et l’autorisation de mise sur le marché (AMM). Elle découle des nombreuses étapes nécessaires au développement du produit : développement technique, essais précliniques, essais cliniques, examen du dossier de demande d’AMM. Or, ce n’est qu’à partir du moment où l’AMM a été obtenue que l’entreprise pharmaceutique peut exploiter commercialement le médicament. Compte tenu de ce que la protection donnée par un brevet dure vingt ans, il reste en moyenne huit ans d’exploitation commerciale exclusive. Cependant, cette moyenne de huit ans recouvre les disparités. Au moment de prendre la décision d’investir ou non dans le médicament, l’entreprise ignore ce que sera la durée effective de l’exploitation commerciale exclusive. De ce point de vue, la réglementation sur les médicaments orphelins, en donnant une garantie sur cette durée, est susceptible d’avoir un effet incitatif pour la décision d’investissement.

19M. Van Woert, « Scientists’viewpoints on orphan drug problem and possible solutions », Progress in Clinical and Biological Research, vol. 127, 1983, p. 191.

20W. H. Beierwaltes, T. Mangner et D. P. Swanson, « The “orphan drug” problem in radiopharmaceutical research and development », Progress in Clinical and Biological Research, vol. 127, 1983, p. 3-19.

21G. J. Brewer et G. M. Hill, « Zinc as a treatment for Wilson’s disease-an orphan among orphans », Progress in Clinical and Biological Research, vol. 197, 1985, p. 143-156.

22M. Van Woert, « Myoclonus and L-5-hydroxytryptophan (L-5HTP) », Progress in Clinical and Biological Research, vol. 127, 1983, p. 43-52.

23Voir en particulier Carolyn H. Asbury, 1985 ; Peter Arno, Karen Bonuck et Michael Davis, « Rare diseases, drug development and AIDS : the impact of the Orphan Drug Act », The Milbank Quarterly, vol. 73, n^o 2, 1995, p. 231-252.

24Carolyn H. Asbury, 1985.

25« Orphan drugs and orphan diseases : clinical realities and public policy… », op. cit., p. 159.

26Michel Salomon (ed.), Les orphelins de la santé, Puteaux, Edinter, 1988.

27Ibid.

28Ibid.

29Syndicat national de l’industrie pharmaceutique, Le médicament, une ambition pour l’Europe ?, colloque organisé le 15 septembre 1995, Montrouge, John Libbey Eurotext, 1996.

30Annie Wolf, Les orphelins de la santé, rapport d’étude de l’Inserm, 1994.

31Ibid., p. 1.

32Ibid., p. 19.

33Entretien, 23 septembre 2004, Eurordis.

34Entretiens, 15 avril et 23 septembre 2004, Eurordis et association Alliance maladies rares.

35Voir fig. 1.